我国罕见病创新生态圈升级。第四届进博会期间传出消息：近年来，随着医学技术进步、诊疗水平提升，部分罕见病、恶性肿瘤等严重威胁患者生存的疾病正逐渐变得可控、可治，随之进入慢病管理时代。
7.2展馆武田制药展台前，一系列罕见病治疗故事，通过大屏幕传递着爱与温度。罕见病是武田制药在全球的核心治疗领域之一，企业预计五年内上市超过15款创新药物，其中超半数为罕见病药物。自今年起，武田在中国全面开启“罕见病元年”，短短一年已有四款罕见病创新产品获批或上市，覆盖法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿（HAE）等多个治疗领域，为绝望的罕见病患者带来生命之光。
4.9万血友病患者中七成难以承受负担
2015年起，中国初级卫生保健基金会在武田中国支持下，发起血友病患者援助项目。项目至今年9月底已覆盖全国120个城市，援助患者3241人。基于项目开展6年的积累和成果，今年7月，中国初级卫生保健基金整合分析已有文献数据、现有患者援助项目情况和的620名血友病A型患者线上调研情况，并于进博会期间发布《2021中国血友病患者白皮书》。
《白皮书》调研结果显示：我国预计约有4.9万名患者，由于认知有限和经济负担等问题，大部分患者仍采用低剂量预防治疗方案。药物负担重，是患者面临的主要困境。成人血友病患者预防治疗比率仅为30%，超过70%患者认为“总体治疗花费高，难以承受”。儿童血友病患者预防治疗比例高于成人患者，但仍有5%未满18周岁的血友病患者长期病假或辍学，超过25%不能在校学习，入学巩固率低于教育部要求。
新诊疗新保障，更多罕见病病家获益
呵护血友病等在内的罕见病患者，武田制药从“新产品、新诊疗、新保障”三个维度出发，带来全方位关爱和支持。第四届进博会期间，武田宣布一款创新产品——针对遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优®，该药在短短一年内快速获批上市，并于10月底惠及中国患者。
专家介绍：HAE是罕见的常染色体显性遗传病，患者四肢、颜面、生殖器皮肤、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位会不可预测发生急性水肿。水肿时进展迅速，从水肿到窒息平均时间为4.6小时，严重者会导致窒息死亡。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，致死率最高可达40%。
“新保障”方面，罕见病药物可及性，一直备受关注。目前许多患者面临“无药可治、无药可用、因病致贫、因病返贫”等困局，企业携手社会各界，共同建立多层次医疗保障体系。迄今已携手中国罕见病联盟、中国血友病协作组（HTCCNC）签署“百分领航”血友病多学科诊疗能力提升工程合作协议，推动诊疗水平再升级。
帮助罕见病群体得到救治，中国红十字基金会联合武田制药，共同启动“为爱呐罕”罕见病关爱专项基金，促进中国罕见病（包括但不限于遗传性血管性水肿、法布雷病、戈谢病）事业发展，提高创新药物可及性。
栏目主编：顾泳 文字编辑：顾泳
来源：作者：顾泳
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